张翠梅等代表：

　　你们提出的《关于建立广东省罕见病治疗食品和药品多层次保障机制的建议》（第1393号）收悉。经综合省卫生健康委、广东银保监局意见，现答复如下：

　　一直以来，我省高度重视罕见病患者的医疗保障工作，加强顶层设计，不断完善政策，构建多重保障，扎实推进各项工作，稳步提升各类罕见病患者的医疗保障水平。

　　一、我省罕见病医疗保障情况

　　（一）稳步提高医保待遇水平。目前我省职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用支付比例稳定在80%和70%左右，最高支付限额提高到80万元和68万元，大病保险起付线降低到年度居民人均可支配收入的50%，政策范围内支付比例提高至不低于60%。2020年，我省出台《广东省基本医疗保险门诊特定病种管理办法》（粤医保规〔2020〕4号），在全省范围内统一门诊特定病种管理，将肺动脉高压、多发性硬化、克罗恩病等罕见病纳入我省门诊特定病种范围，进一步提高罕见病参保患者门诊保障水平。2021年，我省印发《广东省职工基本医疗保险门诊共济保障实施办法》（粤府办〔2021〕56号），提出完善职工医保门诊共济制度。目前，全省普通门诊统筹政策范围内支付比例超过50%，有效保障群众常见病和多发病。

　　（二）将部分罕见病药品纳入医保药品目录范围。按国家统一部署，2022年1月1日起我省正式实施《广东省基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年版）》，其中新增了人凝血因子Ⅸ（治疗凝血因子Ⅸ缺乏症）、醋酸艾替班特注射液（治疗遗传性血管性水肿）、诺西那生钠注射液（治疗脊髓性肌萎缩症）、氨吡啶缓释片（治疗多发性硬化）、阿加糖酶α注射用浓溶液（治疗法布雷病）、依洛尤单抗注射液（治疗纯合子型家族性高胆固醇血症）和氯苯唑酸软胶囊（治疗甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）等7种治疗罕见病的国家谈判药品。通过国家谈判，罕见病药品大幅度降价，如诺西那生钠注射液单价从近70万元/针降至3.3万元/针，大幅度减轻参保患者负担。此前已被国家医保局纳入国家医保药品目录的其他罕见病用药，仍然按规定纳入我省医保药品目录。

　　（三）发挥医疗救助托底保障功能。一是统筹完善分类资助参保政策，对于包括符合条件的罕见病患者在内的困难群众参加居民医保，其个人缴费部分给予全额资助。二是合理确定救助水平和年度救助限额，在定点医疗机构住院和普通门诊、门诊特定病种治疗的，经基本医疗保险、大病保险和其他补充医疗保险支付后个人负担的合规医疗费用，低保对象、农村易返贫致贫人口、低保边缘家庭成员等按不低于80%的比例给予救助，特困人员、孤儿、事实无人抚养儿童按100%的比例给予救助。三是将因罕见病等重特大疾病造成灾难性支出的家庭纳入支出型医疗救助对象范围。当年在基本医疗保险定点医疗机构住院治疗疾病和诊治门诊特定项目，个人负担的合规医疗费用达到或超过其家庭年可支配总收入的60％，且家庭资产总值低于户籍所在地规定上限的因病致贫家庭重病患者，可按规定享受医疗救助。

　　（四）推动商业健康保险完善罕见病医疗保障体系。广东（不含深圳）商业健康保险主要通过重大疾病保险、医疗保险等险种提供罕见病医疗保障。2021年，广东保险业累计赔付罕见病案件4500余件，赔付金额2.1亿元。我省积极推动城市定制型商业医疗保险发展，通过政府指导和市场运作的联动模式，推动定制医疗险先行先试罕见病创新特药医疗补偿，降低罕见病患者医疗负担，实现“低保费、高保额、宽门槛”的普惠保险特性。2021年全年，广东银保监局辖内共多个定制医疗险项目对2848人次的40余种罕见病赔付了1.8亿元，人均医疗负担降低17.3%。特别是29位脊髓性肌萎缩症患者通过城市定制医疗险获得专属特效药费用保障，每针次特效药自费费用从55.2万元下降至17.4万元，个人医疗费用负担大幅下降68%。你们提出的“对普惠型商业保险制定省级指导意见”建议与我省目前工作方向一致，我局正在会同银保监部门研究全省商业健康保险政策，计划进一步完善我省商业健康保险待遇保障和服务管理。

　　（五）建立健全“双通道”管理机制。对于通过国家谈判纳入医保保障范围的罕见病药品，我省按照国家部署，建立健全“双通道”管理机制对药品供应配备予以双重保障。一方面，明确定点医疗机构是国家谈判药品供应保障的主体，指导定点医疗机构落实首要责任，确保谈判药品“应配尽配”。另一方面，将定点零售药店作为重要的补充，对于医疗机构无法配备的谈判药品，强化“双通道”药店的配备，通过处方流转保障供应。统一医保支付政策和医保支付标准，并明确“双通道”药品直接结算的具体方式，形成包括各类罕见病药品在内的国家谈判药品供应保障的医疗机构、药店“双通道”保障。目前，我省已有1418家定点医药机构配备了国家新增谈判药品，超额完成了国家要求的配备任务，有力保障参保人购药和报销需求。

　　（六）积极促进医疗机构合理配备使用。加强协议管理，将定点医疗机构合理配备使用包括罕见病药品在内的各类谈判药品纳入协议内容，并与考核挂钩。同时指导地市对实行DIP、DRG等支付方式改革的病种，及时根据药品使用情况合理调整该病种的权重。2021年，国家医保局联合国家卫生健康委印发《关于适应国家医保谈判常态化持续做好谈判药品落地工作的通知》（医保函〔2021〕182号）进一步明确提出，调整完善医疗机构药品使用考核机制，将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围。

　　二、我省罕见病诊疗和药品供应保障情况

　　（一）组建我省罕见病协作诊疗体系，提高罕见病诊疗水平。2019年2月，我省14家医院纳入全国罕见病诊疗协作网。同年6月，组建罕见病诊疗领导小组和诊疗专家组。2021年11月，广东省罕见病诊疗协作网新增10家成员医院，新组建6个单病种诊疗协作组。通过逐渐畅通完善的协作机制，依托分级诊疗、医联体及区域联盟，对我省罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，充分发挥优质医疗资源辐射带动作用，持续提高我省罕见病综合诊疗能力，逐步实现罕见病早诊断、早治疗、规范管理的目标。

　　（二）开设罕见病专病门诊，推动多学科会诊。罕见病诊疗协作网牵头医院广州市妇女儿童医疗中心自2019年年底设立罕见病专病门诊，每天接诊20-30个罕见病患者，中山大学附属一院、南方医科大学南方医院等医院也相继设立罕见病专病门诊，有效解决罕见病患者就诊难的局面。罕见病诊疗协作网内多家医院建立高效的沟通协调机制，组建罕见病多学科诊治平台，开展罕见病多学科会诊，通过平台对患者进行会诊后连贯性随访服务，并为基层医院对疑难罕见病的转诊提供“绿色通道”。

　　（三）开展罕见病线上培训和科普宣教工作，推动实现“早诊断、早治疗”目标。2020年5月起，我省依托“广东远程医疗”平台开设“罕见病诊疗课堂”，按照每月1期的频次，对121个罕见病目录诊疗规范进行培训，至今已举办了17期，共培训医务人员超过79900人次，持续规范罕见病诊疗工作，提高综合诊疗能力。同时，广州妇女儿童医疗中心牵头成立“广东省罕见病诊疗协作网关爱中心”微信服务号，为公众提供服务。

　　（四）推动解决“找药难”突出难题，强化罕见病用药保障。为切实解决罕见病患者“找药难”的突出难题，我省依托南方医科大学南方医院，成立广东省短缺药品监测预警中心和广东省罕见病与特殊人群用药管理中心，组织罕见病用药保障合作医疗机构，推出“广东省短缺药罕见病药品供应保障”小程序，并嵌入省卫生健康委相关微信公众号，同时在安卓系统及IOS系统移动端应用市场以APP形式上线。目前该小程序已对接省内27家医疗机构，涉及204位罕见病医学专家，定期更新相关医疗机构共113种罕见病治疗相关药品库存等信息。

　　三、关于“建立广东省罕见病多层次保障机制”以及“设立广东省罕见病用药保障专项统筹基金”等建议

　　2021年1月21日，国家医保局会同财政部下发《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》（医保发〔2021〕5号），提出基本医疗保障制度包括“基本医疗保险、补充医疗保险和医疗救助”，“各地在基本制度框架之外不得新设制度，地方现有的其他形式制度安排要逐步清理过渡到基本制度框架中”，并进一步规定“国家在基本医疗保障制度基础上，统一制定特殊人群保障政策。地方不得根据职业、年龄、身份等自行出台特殊待遇政策”。习近平总书记也在中央政治局第二十八次集体学习中指出，社会保障体系建设要坚持国家顶层设计，做到全国一盘棋。各地区务必树立大局意识，严肃落实制度改革要求，不得违规出台地方“小政策”。

　　你们提出的“建立广东省罕见病多层次保障机制”以及“设立广东省罕见病用药保障专项统筹基金”等建议，我们将会积极向国家医保局汇报沟通，建议其对罕见病综合医疗保障试点开展探索。同时在国家待遇清单规定框架内，积极会同有关部门，探索罕见病用药保障措施，尽力而为、量力而行，逐步提高罕见病患者的保障水平。

　　四、下一步工作

　　下一步，我们将重点做好以下工作：一是按照国家重特大疾病医疗保险和救助制度、待遇清单制度等方面部署，会同有关部门，强化基本医疗保险、大病保险与医疗救助三重保障制度，重点做好医疗救助对支出型贫困医疗救助对象的“二次救助”工作，尽力而为、量力而行，逐步提高罕见病患者的保障水平。二是会同银保监等部门，规范完善我省商业健康保险政策，鼓励有条件的地市探索开展对罕见病特药、特食等方面的商业健康保险保障，充分做好各类医疗保障制度的互补衔接，促进多层次医疗保障体系发展，满足人民群众多元保障需求。三是提高罕见病筛查诊疗水平，加强医疗机构药品配备，落实国家谈判药品“双通道”政策和管理机制。

　　专此答复，诚挚感谢你们一直以来对广东省医疗保障工作的关心支持。

　　广东省医疗保障局

　　      2022年6月1日