熊水龙委员：

　　您提出的关于《关于将旁贝病患者用药纳入医保报销范围的提案》（第20191048号）提案收悉。我局高度重视该项提案的办理工作，立即组织调查研究，开展摸查工作，了解兄弟省市包括庞贝病等罕见病的医疗保障政策，并积极与国家医疗保障局沟通反映。6月10日下午专门召开提案办理专题座谈会，会同省民政厅、卫生健康委、红十字会等单位，向您当面汇报并听取您的意见。经综合省民政厅、卫生健康委、红十字会等单位意见，现将办理有关情况答复如下：

　　一、我省对罕见病的保障情况

　　一直以来，我省高度重视罕见病保障制度建设，不断健全全民医保体系，稳步提高医保待遇，并建立了较完善的城乡最低生活保障、特困人员救助供养、临时救助等社会救助制度。一是加大待遇保障力度。全省职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用支付比例平均分别为87%和76%，最高支付限额平均分别为74万元和62万元（分别比上年增加6万元和4万元）。二是完善大病保险制度。对困难群体降低大病保险起付标准，提高报销比例，不设年度最高支付限额，大病患者报销比例平均提高12个百分点。三是建立门诊特定病种制度。我省将血友病等28种慢性病门诊治疗按住院待遇给予报销。四是按国家规定扩大医保药品报销范围。国家将治疗血友病的重组人凝血因子Ⅶα、冻干人凝血因子Ⅷ、冻干人凝血酶原复合物，治疗多发性硬化症的重组人干扰素β-1b等罕见病药物纳入了医保目录，减轻了罕见病患者的用药负担。五是不断提高救助水平。2018年，医疗救助的职能从省民政厅划转入省医保局。全省支出医疗救助金25亿元，惠及困难群众270万人次。困难人员住院医疗费用救助比例不低于80%，其中，对特困供养人员救助比例达到100%。建立“因病致贫”支出型困难人员的救助制度，将年度内政策范围内个人负担医疗费用超过家庭年可支配总收入60%，且家庭财产符合一定标准的人员，纳入救助范围。六是加大社会救助力度。做好按照《广东省社会救助条例》规定，符合政策条件的庞贝病患者和家庭可以申请相应的救助。截至2018年12月底，全省共有城乡低保对象141.2万人，其中城镇17.3万人，农村123.9万人。城乡月人均低保标准分别为730元、600元，月人均补差分别为570元、275元。特困供养人员22.2万名，其中农村特困供养人员21.6万名，城镇特困供养人员0.6万名。共开展临时救助约17.2万人次，救助水平为1314元/人次。七是制定广东省罕见病诊疗协作网实施方案。建立畅通完善的协作机制，依托分级诊疗、医联体及区域联盟，对我省罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，以充分发挥优质医疗资源辐射带动作用，提高我省罕见病综合诊疗能力，减少罕见病误诊误治，逐步实现罕见病早诊断、早治疗、规范管理的目标。逐步建立罕见病药品保障体系，探索开展罕见病药品省级储备，及协作网医院罕见病药品供应目录、库存信息互联互通机制。利用国家罕见病诊疗服务登记系统，及时将诊治的罕见病患者相关信息录入。 八是省红十字会近年来开展了对白血病儿童、先天性心脏病儿童、重症地贫儿童、脊柱侧弯患者、白内障患者以及贫困肿瘤患者的大病救助项目。   

　　二、关于对提案的办理情况

　　您在提案中提出的“尽快研究将庞贝病列入我省医保报销范围，以减轻患者用药负担”建议很有意义，我们非常赞同。我们正在积极开展研究，推进庞贝病医疗保障工作。

　　（一）组织研究庞贝病有关情况。庞贝病是一种常染色体隐性遗传的溶酶体贮积症罕见病，患病率约为4万分之一，分为婴儿型和成年型两种，目前发现的全国患病人数约有近200人，我省确诊且仍然存活的患者约有10名，主要分布在广州、清远、韶关、梅州等市。已在中国上市的庞贝病治疗药物为“注射用阿糖苷酶α”（美国健赞公司生产，商品名：美而赞）。该药在广东的售价为5645元/瓶（50mg），病人按照体重计算注射量，每次用量为20mg/kg，成年人（体重设为50kg）每月正常注射量约为40瓶，年药费约270万元，而且患者无法治愈，必须终身用药。目前，注射用阿糖苷酶α尚未纳入国家及我省医疗保险药品目录范围。

　　（二）了解兄弟省市关于包括庞贝病等罕见病的医疗保障政策。据了解，目前开展罕见病保障的兄弟省市主要做法主要：一是以财政为主的保障。如青岛，自2012年起，青岛市财政每年出资3亿元用于大病保障，参保个人不缴费，其中2.7亿元由医保部门管理，用于特药特材救助与医保范围外大额医疗救助，剩余0.3亿元由民政部门负责，用于对中低收入家庭患者实施特殊救助。二是大病保险和财政专项救助相结合的保障。如山西，将戈谢病和庞贝病用药纳入大病保险用药范围，由大病保险报销50%，并纳入年度支付限额，省财政每年安排一定额度的专项救助资金，个人自付部分再按60%给予救助。三是以大病保险为主的保障。如天津，将戈谢病用药纳入大病保险报销范围。四是以医疗救助为主保障。如浙江，罕见病专项救助纳入医疗救助统一实施，基本医疗保险、大病保险基金报销后剩余的合规医疗费用由医疗救助(专项救助)全额解决。五是以慈善救助为主的保障。如上海，成立少儿住院互助基金和溶酶体贮积症专项救助基金，对相关罕见病进行救助。

　　（三）积极与国家医疗保障局沟通反映，了解国家药品目录制定的相关情况。据了解，国家启动2019年国家医保药品目录调整工作，已明确：一是药品目录制定优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等。二是药品目录要立足我国经济社会发展水平，综合考虑医保基金承受能力、参保人负担水平和临床用药需求，坚持基本医保定位，既尽力而为，又量力而行，合理确定用药范围和水平，实现保障范围与保障能力相匹配。三是价格较高或对医保基金影响较大的专利独家药品由国家通过谈判方式准入。

　　三、下一步打算

　　我们认为，您提出的《关于将旁贝病患者用药纳入医保报销范围的提案》很有意义，将对解决罕见病的医疗保障问题起到很大推动作用。鉴于旁贝病等罕见病医疗费用高、人群少、病种多的情况，我局将继续牵头组织相关部门认真研究，提出解决办法。

　　（一）我局将会同省政协提案部门、卫健部门、财政部门、红十字部门共同组成调研组，到省内外开展调研，学习兄弟省市的做法和经验，提出我省解决办法，书面报告省政府和您。

　　（二）省卫健委将进行省内庞贝病患者摸底调查，并形成报告提交。继续推动罕见病诊疗协作网充分发挥其职能，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益，提升罕见病患者的获得感、幸福感、安全感。

　　（三）省红十字会将积极了解庞贝患者及家庭情况，在目前的人道救济机制内，联合所在市县红十字会向我省患者提供人道慰问等力所能及的帮助。

　　广东省医疗保障局

　　2019年6月20日