省卫生健康委：

　　广东省十三届人大四次会议期间，黄烁丹等代表提出了关于进一步促进全省新生儿疾病筛查工作的建议，经研究，现提出协办意见如下：

　　一、部分罕见病用药已纳入医保支付范围

　　所有的疾病都纳入医保报销，只是有医保药品、诊疗项目和医用耗材目录的限制。罕见病的治疗也纳入医保报销，只是部分治疗罕见病的药品不属于医保药品目录，医保按规定不予报销。

　　医保药品目录由国家医保局统一制定。我省已按国家部署于2021年3月1日起实施《广东省基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年版）》，将用于治疗肺动脉高压的安立生坦、治疗肢端肥大症的兰瑞肽缓释注射剂（预充式）、治疗成人复发型多发性硬化的西尼莫德、治疗10岁及以上患者复发型多发性硬化的芬戈莫德、治疗特发性肺纤维化和系统性硬化病相关间质性肺疾病的尼达尼布、治疗亨廷顿舞蹈症的氘丁苯那嗪、治疗肌萎缩侧索硬化的依达拉奉等多种罕见病用药纳入医保药品目录，医保基金按规定支付，大幅度减轻了罕见病参保患儿家庭药品费用的负担。目前，治疗苯丙酮尿症的四氢生物蝶呤（BH4）没有纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年）》，我们将积极向国家医保局反映，争取将其纳入国家药品目录范围。

　　二、完善罕见病患儿的医疗保障机制

　　（一）加强门诊特定病种保障。2020年10月，我局印发《广东省基本医疗保险门诊特定病种管理办法》，将部分诊断明确，治疗周期长，医疗费用高的疾病在门诊治疗的费用纳入医保报销，门诊特定病种范围从原有的28个扩大到52个，包括肺动脉高压等部分罕见病病种，不设起付线，政策范围内支付比例不低于普通门诊统筹标准。

　　（二）完善医疗救助托底保障功能。将因罕见病等重特大疾病造成灾难性支出的家庭纳入支出型医疗救助对象范围，当年在基本医疗保险定点医疗机构住院治疗疾病和诊治门诊特定项目，个人负担的合规医疗费用达到或超过其家庭年可支配总收入的60％，且家庭资产总值低于户籍所在地规定上限的因病致贫家庭重病患者，可按规定享受医疗救助。

　　三、下一步工作计划

　　《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》（医保发〔2021〕5号）明确提出“各地在基本制度框架之外不得新设制度，地方现有的其他形式制度安排要逐步清理过渡到基本制度框架中”，并进一步规定“国家在基本医疗保障制度基础上，统一制定特殊人群保障政策。地方不得根据职业、年龄、身份等自行出台特殊待遇政策”。下一步，我局将按照国家医保局的统一部署，稳妥推进我省罕见病医疗保障工作。

　　专此函达。

　　广东省医疗保障局

　　2021年4月26日